Orphan-Medikamente sind Arzneimittel für seltene Krankheiten, wofür es für die Behandlung solcher Krankheiten keine alternativen Möglichkeiten gibt. Dieser Umstand ermöglicht spezialisierte Unternehmen, relativ schnell Produkte auf dem Market einzuführen und diese mit wenig Aufwand zu vermarkten. Zudem können diese Gesellschaften diese Produkte hochpreisig anbieten, um sich dadurch langfristig Einkünfte zu sichern.
Gegenwärtig sind rund 7 000 unterschiedliche seltene Krankheitsbilder bekannt, davon werden aber nur 400 Krankheiten mit einer medizinischen Behandlung abgedeckt. Mit den technischen und biologischen Fortschritten in den letzten Jahrzehnten darf nun erwartet werden, dass diese Lücke zwischen Verfügbarkeit und bestehenden Krankheiten immer mehr geschlossen wird. Diese Tatsache offeriert Investoren gute Langzeit-Investitions-Möglichkeiten.
Gemäß der Studie EvaluatePharma wird bis zum Jahr 2018 der Orphan-Markt von derzeit USD 83 Milliarden auf USD 127 Milliarden ansteigen. Des Weiteren wird erwartet, dass der Marktanteil der Orphan-Medikamente auf circa 16 % der verschreibungsfreien Arzneimittel ansteigen wird.
Die Entwicklung des Marktes für seltene Krankheiten wird unterstützt durch eine Vielfalt von Tatsachen: a) R&D-Treiber: R&D-Beihilfe, Steuererleichterung, kleinere Markt-Eintrittsschwelle und strukturelle Trends, b) Kommerzielle Treiber: Preisgestaltungsmacht, schnellere Einführungsmöglichkeiten, hohe Sofortaufnahme, kleine bis keine Konkurrenz, geringere Marketing-Kosten, kürzeres Genehmigungsverfahren und schließlich längere Exklusive-Stellung.
Der Orphan-Markt ist die letzte Entdeckung der großen Pharma-Gesellschaften. Die Gründe dieses plötzlichen Sinneswechsels sind: kleinere Verkaufserlöse bei Blockbuster, Orphan-Medikamente ermöglichen höhere Verkaufserlöse sowie die Möglichkeit einer revolutionären Entdeckung im medizinischen Bereich.
Die größten Gesellschaften im Orphan-Markt sind:
| Gesellschaft | Verkaufserlös 2012 in % des Gesamtumsatzes |
Globaler Marktanteil |
| Novartis | 19 % | 12,3 % |
| Roche | 18 % | 10,2 % |
| Pfizer | 9 % | 6,3 % |
| Celgene | 90 % | 5.6 % |
| Bayer | 8 % | 3,5 % |
| Sanofi | 7 % | 3,5 % |
| Baxter | 21 % | 3.4 % |
| Biogen Idec | 53 % | 3,3 % |
| Eli Lilly | 13% | 3,3 % |
| Merck KGaA | 20 % | 3,3 % |
| Amgen | 15 % | 2,9 % |
| Novo Nordisk | 18 % | 2,9 % |
| Johnson & Johnson | 3 % | 2,1 % |
| Merck & Co | 4 % | 2,1 % |
| Bristol-Myers Squibb | 2,1 % | 4 % |
| GlaxoSmithKline | 4 % | 2 % |
| Alexion | 100 % | 1,3 % |
Eine Möglichkeit, von der Langzeit-Entwicklung zu profitieren besteht darin, in Klein- und Mittelbetriebe der Pharma-Industrie zu investieren. Diese haben den Vorteil, dass meistens ein Großteil des Verkaufserlöses durch diese Aktivität entsteht. Bei einer großen Pharma-Gesellschaft liegt dieser Anteil oft nur bei einigen Prozent, daher ist auch die Auswirkung auf das Gesamtbild nur sehr gering.
Gerade weil diese spezialisierten Unternehmen eine Großzahl von möglichen Werttreibern haben, ist eine Investition in eine solche Gesellschaft nicht risikofrei. Weder große noch kleine Gesellschaften sind geschützt gegenüber R&D-Rückschlägen sowie einer Nicht-Zustimmung. Schlussendlich muss sich der Investor bewusst sein, dass spezialisierte Pharma-Gesellschaften höhere Durchschnittsrisiken tragen.
Liste der Biotech-Gesellschaften inklusive ihrer Produkte