Les médicaments orphelins interviennent dans les traitements des maladies rares. Le nombre de patients potentiels, en quête de solutions alternatives efficaces, est limité. Dans ce contexte, les agréments et processus de supervision sont soumis à de moindres exigences. Par ailleurs, en l’absence de concurrence sérieuse, les dépenses de marketing sont plus basses, le pouvoir de fixation des prix de la société émettrice est augmenté, et des rendements supérieurs sont obtenus sur le long terme.
À l’heure actuelle, 7 000 maladies rares sont répertoriées. Parmi elles, seules 400 peuvent être prises en charge médicalement. Les connaissances en biologie s’accroissent sans cesse et dans le futur, l’écart actuel entre maladies connues et traitements disponibles se réduira. La situation ouvrira aux investisseurs de nouvelles perspectives pour une croissance à long terme.
D’après l’étude Evaluate Pharma, les parts de marché des médicaments orphelins vont croître, de 83 milliards d’USD aujourd’hui à 127 milliards d’USD en 2018. Par ailleurs, les médicaments orphelins devraient représenter près de 16 % du marché des prescriptions non génériques.
Le développement de ces médicaments s’appuie sur de nombreux arguments : a) les indicateurs de Recherche et Développement (subventions, crédits d’impôt, moins d’obstacles à l’entrée sur le marché et développement structurel) ; b) les indicateurs commerciaux (pouvoir de fixation des prix, taux d’utilisation supérieur, concurrence basse/coûts de marketing bas, processus d’approbation plus court et périodes d’exclusivité plus longues).
Les firmes pharmaceutiques s’intéressent désormais à l’activité et au marché de ces médicaments. Ce changement de cap soudain s’explique par le déclin des ventes de leurs produits phares. Les médicaments orphelins peuvent générer de meilleures performances et favoriser une avancée sur le prochain marché d’envergure.
En ce qui concerne les ventes et les parts de marché globales, les sociétés les plus actives dans ce secteur sont :
| Société | % des ventes 2012 | Parts de marché globales |
| Novartis | 19 % | 12,3 % |
| Roche | 18 % | 10,2 % |
| Pfizer | 9 % | 6,3 % |
| Celgene | 90 % | 5.6 % |
| Bayer | 8 % | 3,5 % |
| Sanofi | 7 % | 3,5 % |
| Baxter | 21 % | 3.4 % |
| Biogen Idec | 53 % | 3,3 % |
| Eli Lilly | 13% | 3,3 % |
| Merck KGaA | 20 % | 3,3 % |
| Amgen | 15 % | 2,9 % |
| Novo Nordisk | 18 % | 2,9 % |
| Johnson & Johnson | 3 % | 2,1 % |
| Merck & Co | 4 % | 2,1 % |
| Bristol-Myers Squibb | 2,1 % | 4 % |
| GlaxoSmithKline | 4 % | 2 % |
| Alexion | 100 % | 1,3 % |
Il est malaisé de saisir les bénéfices dans ce secteur, hormis à travers les petites et moyennes entreprises du secteur. En effet, l’activité semble très diluée dans les structures plus importantes.
Même si ces entreprises présentent de nombreux catalyseurs d’avenir, il n’existe pas d’investissement sans risque. Ni les firmes pharmaceutiques, ni les sociétés spécialisées ne peuvent se prémunir contre les échecs et les non-acceptations. Les investisseurs doivent garder à l’esprit que les petites et moyennes entreprises, particulièrement dans le secteur pharmaceutique, s’exposent à des risques au-dessus de la moyenne.
Liste des entreprises du secteur de la biotechnologie, leurs produits et stades de production.
List of Orphan Drug Companies FR.pdf